近日，在安徽醫科大學第二附屬醫院血液內科主任翟志敏教授的帶領下，該院血液內科團隊利用新靶點Ex02 CAR-T細胞救治一例移植后復發、幾乎無藥可用的晚期骨髓瘤患者獲得良效。據介紹，這是在全球首次成功創建針對Ex02靶點的CAR-T細胞。
患者系60歲男性，十一年前因突發胸骨疼痛，在外院診斷為“多發性骨髓瘤”，隨后經歷了系統治療，病情獲得了較長時間的緩解，但自2021年7月起，疾病復發呈進行性惡化，劇烈的骨痛讓他無法正常站立和行走，嘗試了各種藥物均療效甚微，只能長期臥床。
據了解，多發性骨髓瘤是一種惡性克隆性漿細胞腫瘤，雖然近10年來治療骨髓瘤的新藥不斷上市，療效和預后顯著改善，但目前在臨床上仍然是不可治愈的，移植后復發且對現有各種藥物耐藥的情況下，基本屬于無藥可用的“絕癥”。
2023年3月，患者在轉入安醫大二附院尋求幫助。“剛入院時患者身體狀況非常虛弱，嚴重骨痛導致患者無法正常生活，且伴有重度貧血和血小板減少，隨時可能有生命危險。”翟志敏介紹，全面評估后發現患者病情危重，治療面臨著巨大挑戰。在患者和家人的積極要求及理解支持下，最終決定采用新型靶點的Ex02 CAR-T細胞治療。
翟志敏團隊近10年一直潛心從事CAR T細胞研發和臨床應用轉化，前期在CD19 CAR T細胞治療復發難治白血病已取得突破。4年前首次發現在多發性骨髓瘤細胞表面特異性表達Ex02靶分子，經過3年多日日夜夜反復嘗試和探索，終于在全球首次成功創建針對Ex02靶點的CAR-T細胞。當此次面臨該患者非同尋常的嚴峻病情時，團隊將科研成果轉化到臨床。
據介紹，患者順利接受Ex02 CAR-T細胞輸注后，血常規等各項指標逐步改善，骨痛也奇跡般消失，可謂“絕處逢生”，再次看到了生命的曙光。
翟志敏介紹，此次全球首創新靶點Ex02 CAR-T細胞療法幫助這名終末期骨髓瘤患者擺脫病痛的折磨，且無明顯不良反應，初步顯示該療法治療惡性腫瘤安全有效，在未來有可能讓更多患者受益。
來源：安徽商報
（負責編輯：馬永霖）
